Один укол — минус 62% холестерина и стабильный эффект до 18 месяцев

Впервые в истории врачи отредактировали ген прямо внутри тела живого человека — и не ради лечения редкой болезни, а чтобы справиться с очень распространённой проблемой: высоким холестерином. Хватило одного укола.
Пациентам вводили в вену препарат под названием VERVE-102. Он находил в печени определённый ген (PCSK9) и «выключал» его. Результат впечатляющий: при самой большой дозе уровень «плохого» холестерина (ЛПНП) упал на 62% — это минус 78 мг/дл.

В испытании под названием Heart-2 участвовали 35 добровольцев. У всех была наследственная форма повышенного холестерина и рано начавшаяся болезнь сердца: в сосудах, питающих сердце, уже образовались бляшки, мешающие нормальному кровотоку. Дозу препарата постепенно увеличивали, и закономерность была чёткой: чем больше доза, тем сильнее падал холестерин. Представьте препарат как крошечные жировые «капсулы». Снаружи у них прикреплён особый сахар, а клетки печени буквально усыпаны «крючками», которые за этот сахар цепляются. Так капсула попадает внутрь клетки.
Дальше в клетке собирается специальный белок-«редактор», а молекула-проводник ведёт его точно к нужному гену. Редактор меняет всего одну «букву» в генетическом коде — и ген замолкает. Важно: при этом он не разрезает цепочку ДНК, а лишь аккуратно её подправляет.

Белок PCSK9 работает во вред: он уничтожает те «ловушки» на клетках, которыми печень вылавливает холестерин из крови. Меньше этого белка — больше ловушек — и печень активнее очищает кровь.
Что это безопасно, подсказала сама природа: есть люди, у которых ген PCSK9 отключён с рождения. Всю жизнь у них низкий холестерин, и сердцем они почти не болеют. При максимальной дозе самого белка PCSK9 стало меньше на 88%, и эффект держался стабильно. За частью участников наблюдали до полутора лет, за 15 из них — не меньше года. Всё это время после единственного укола холестерин оставался низким.

Серьёзных осложнений, связанных с дозой, не было. У некоторых временно повышался один из печёночных показателей и потом возвращался к норме; бывали лёгкие реакции на введение препарата. У одного человека с рефлюксной болезнью развилось воспаление лёгких. Результаты опубликовал 25 мая 2026 года авторитетный журнал The New England Journal of Medicine. Права на препарат принадлежат компании Eli Lilly, которая планирует до конца года запустить следующий этап испытаний. Главная новость в том, что генное редактирование раньше применяли только против редких заболеваний — а теперь его впервые направили на массовую проблему высокого холестерина.